เว็บตรงวิธีทำเซลล์บำบัดด้วย CAR-T สำหรับมะเร็งที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากขึ้น

นี่ไม่ใช่ครั้งแรกที่ Connor McMahon อายุ 15 ปีเข้าโรงเว็บตรงพยาบาลครั้งแรก แต่ไข้ 107° ที่เขาวิ่งมาสามวันแล้วทำให้พ่อของเขาตกใจ เด็กวัยรุ่นกำลังเห็นภาพหลอน พูดพล่อยๆ และพูดคำสาปแช่ง“ฉันคิดว่าเขากำลังจะตาย” ดอน แมคมาฮอน พ่อของคอนเนอร์ ซึ่งอยู่ใกล้ชิดขณะที่ลูกชายของเขาได้รับและฟื้นตัวจากการทดลองรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว “มันยากมากที่จะดู” แต่ในที่สุดไข้ก็หาย และคอนเนอร์ก็กลับบ้าน เพียงหนึ่งเดือนต่อมา ในเดือนพฤศจิกายน 2016 เขาปลอดจากมะเร็งและกลับมาอยู่บนน้ำแข็งด้วยรองเท้าสเก็ตฮอกกี้และแผ่นรอง

ตอนนั้นเป็นการแข่งขันครั้งที่สามของคอนเนอร์ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาว

เฉียบพลันกลุ่มลิมโฟบลาสติก การทดลองบำบัดเป็นความหวังสุดท้ายสำหรับเด็กชาย ซึ่งได้รับการวินิจฉัยครั้งแรกเมื่ออายุ 3 ขวบ เขาใช้เวลาทั้งหมด 6 ปีในชีวิตไปกับการรักษาด้วยเคมีบำบัด เมื่อมะเร็งกลับมาอีกครั้งในปี 2559 แพทย์บอกว่าการพยากรณ์โรคนั้นไม่ดี

ณ จุดนั้น “มันเป็นเรื่องของคุณภาพชีวิต ไม่ใช่ปริมาณ” แมคมาฮอนกล่าว แต่เมื่อเขาและมิเชลล์ภรรยาได้เรียนรู้เกี่ยวกับการรักษาแบบทดลองที่เรียกว่าการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T ครอบครัวตัดสินใจว่ายังไม่ถึงเวลาเลิกล้มความตั้งใจ

Connor McMahon (ที่สองจากซ้าย) พ่อแม่ของเขา Don และ Michelle และพี่น้อง Declan และ Sean ได้รับการแสดงที่นี่ในการไปเยือนโคโลราโดเมื่อเดือนพฤศจิกายนที่ผ่านมา

 ได้รับความอนุเคราะห์จากตระกูล MCMAHON

McMahon ลงทะเบียน Connor ในการทดลองทางคลินิกสำหรับการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T ที่โรงพยาบาลเด็ก Duke University ซึ่งอยู่ห่างจากบ้านในแอตแลนตาห้าชั่วโมง วันต่อมา แพทย์สกัดเซลล์ภูมิคุ้มกันที่เรียกว่าทีเซลล์จากเลือดของคอนเนอร์ และส่งไปยังห้องแล็บในรัฐนิวเจอร์ซีย์ ที่นั่น เซลล์ถูกดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อกำหนดเป้าหมายและฆ่าเซลล์มะเร็งที่ไหลผ่านกระแสเลือดของคอนเนอร์

หนึ่งเดือนต่อมา แพทย์ได้ฉีดทีเซลล์ที่ถูกดัดแปลงเข้าไปในร่างกายของวัยรุ่น ในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า การฉีด T-cell เป็นเวลา 5 นาทีทำให้ร่างกายของ Connor เสียเลือด แต่ยังทำให้ระดับเซลล์มะเร็งในกระแสเลือดของเขาลดลงเป็นศูนย์ด้วย

การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T ดึงดูดนักวิจัยโรคมะเร็งและผู้ป่วยได้เหมือนกัน เพราะมีเรื่องเล่าอย่างคอนเนอร์ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาอนุมัติสองรุ่นในปลายปี 2560. ในการทดลองทางคลินิก การรักษาที่ Connor เรียกว่า Kymriah ได้ขจัดสัญญาณทั้งหมดของมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันกลุ่มลิมโฟบลาสติกในเด็กและเยาวชน 52 คนจาก 68 คน ในจำนวนนี้ 75% ยังคงปลอดมะเร็งในอีกหกเดือนต่อมา และในการศึกษาผู้ป่วย 101 รายที่ใช้ Yescarta ซึ่งเป็นการบำบัดด้วย CAR-T สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองบางชนิด ผู้ป่วย 51 เปอร์เซ็นต์ไม่พบสัญญาณของมะเร็งหลังการรักษา (ในเดือนพฤษภาคม องค์การอาหารและยาได้อนุมัติ Kymriah สำหรับผู้ที่เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองบางชนิด) ผลลัพธ์เหล่านี้น่าตื่นเต้นเป็นพิเศษเพราะผู้ป่วยในการทดลองเหล่านี้กำลังเผชิญกับการกลับเป็นซ้ำของมะเร็งหรือเคยผ่านการรักษาอื่น ๆ อย่างน้อยสองวิธีที่ไม่ได้ผล

แต่การบำบัดแบบใหม่เหล่านี้อาจมีผลข้างเคียงที่น่ากลัว ผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T ตอบสนองเหมือนที่คอนเนอร์ทำ โดยมีระดับความรุนแรงต่างกันไป เซลล์ T เดียวกันเหล่านั้นที่ติดตั้งเพื่อโจมตีมะเร็งสามารถส่งระบบภูมิคุ้มกันเข้าสู่พิกัดเกินได้โดยการกระตุ้นให้โปรตีนที่เรียกว่าไซโตไคน์หลั่งไหลเข้าสู่กระแสเลือดทำให้เกิดการอักเสบ Cytokine release syndrome ตามที่เรียกกันว่าสามารถทำให้เกิดไข้สูง ทำให้หัวใจของผู้ป่วยเต้นผิดปกติ และส่งความดันโลหิตลดลง ไซโตไคน์ยังสามารถโจมตีสมองทำให้เกิดอาการชักได้

ในการศึกษา Kymriah ในหลายโรงพยาบาลขนาดใหญ่ ผู้ป่วย 54 คนจาก 68 คนประสบกับรูปแบบการปลดปล่อยไซโตไคน์บางรูปแบบ อาการรุนแรงเพียงพอในผู้ป่วย 32 รายที่ต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลอย่างเข้มข้น ปัญหาทางระบบประสาทก็มีความเสี่ยงเช่นกัน ในปี 2559 ผู้ป่วยห้ารายเสียชีวิตจากอาการสมองบวมที่ร้ายแรงในการทดลองทางคลินิกด้วยเซลล์ CAR-T ที่ดำเนินการโดย Juno Therapeutics ในซีแอตเทิล บริษัทหยุดการทดลองใช้ และการเสียชีวิตทำให้เกิดคำถามเกี่ยวกับความปลอดภัยของการรักษามากขึ้นเว็บตรง / บาคาร่าเว็บตรง